ALS hastalığına fren olacak ilaç yolda

Boğaziçi Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Bölümü Öğretim Üyesi Doç.Dr. Umut Şahin, EMBO’nun (Avrupa Moleküler Biyoloji Organizasyonu) desteklediği ve ek olarak TÜBİTAK ve Fransa Dışişleri Bakanlığı ortaklığıyla yürütülen Bosphorus Ortak Proje Çağrısı sonucunda desteklenen 6 proje arasında yer alan araştırmayla ALS gibi nöro-dejeneretif hastalıklarda görülen protein çökelmesini tamamen engelleyecek bir tedavi olarak literatürde bir ilki gerçekleştirmeyi hedeflediklerini belirtti.
Nörodejeneratif hastalıklar ve bazı kanser türlerinin iyileştirilmesine yönelik tedavi geliştirmeye çalıştığını aktaran Doç.Dr. Umut Şahin, 21 Haziran Dünya ALS Günü dolayısıyla yürüttüğü proje hakkında görüşlerini paylaştı. Şahin, “Uzmanlık alanım genel olarak protein biyokimyası, özel olarak da proteinlerin stabilitesinde veya yıkımında etkili olan hücresel mekanizmaları ve farmokolojik ajanları araştırmak. Bu kapsamda prostat kanserinden ALS’ye farklı hastalıkların tedavisinde benzer bir temele dayanan bir tedavi yöntemi geliştirmeye çalışıyoruz bu hastalıklara yol açan proteinleri yıkıma uğratmaya yönelik. Protein çökelmesi gerek birçok ALS alt türü gerekse birçok farklı nörodejeneratif hastalıkta ortak bir olgu olarak gözlemlendiği için protein çökelmesinin önüne geçmek ALS hastalığının tedavisinde büyük başarı sağlayabilir’’ dedi.
ALS’nin 30 farklı alt tipi bulunuyor
Genetik alanında nadir hastalıklar kapsamında değerlendirilen ALS’nin şu ana kadar geliştirilmiş etkili bir tedavisi bulunmuyor. ALS hastalığının kalıtsal geçiş gösteren türleri olduğu gibi genlerdeki spontane mutasyonlarla ortaya çıkan türleri de olduğunu açıklayan Şahin, bugüne kadar yaklaşık 30 farklı genin ALS ile ilişkilendirildiğini belirterek şöyle devam etti:
“ALS gibi nöro-dejeneratif hastalıklarda gördüğümüz protein çökelmesi denilen ortak bir durum var. Çökelme hücre için kötü bir şey çünkü hem o protein işlevini kaybediyor hem de hücre içinde toksisite yaratmaya başlıyor. ALS ile ilişkilendirilen 30 kadar gen olması, 30 farklı ALS alt tipinin olması anlamına geliyor. ALS’nin protein çökelmesi sonucu ortaya çıkıp çıkmadığı tartışılan bir konu ama protein çökelmesi bu alt tiplerin birçoğunda ortak olarak görülen bir durum. Hatta Alzheimer, Parkinson, Huntington gibi diğer nöro-dejeneretif hastalıklarda da protein çökelmesi görülüyor.”
'Tamamen durdurabilecek nitelikte'
Araştırdıkları tedavi yönteminin ALS hastalarında görülen protein çökelmesini tamamen durdurabilecek nitelikte olduğunu paylaşan Doç.Dr. Umut Şahin, bunun için ALS ile yeni ilişkilendirilmiş bir gen üzerinde çalışmaya başladıklarını ifade etti.
İlacın hastalığın hangi aşamasında kullanılabileceğini anlamak için çeşitli pre-klinik çalışmalar yapacaklarını paylaşan Şahin, söz konusu ilacın FDA tarafından onaylanmış, hali hazırda kullanılan ve yan etkileri az olan bir ilaç olduğunu ekledi. Şahin, bir ilacı başka bir amaç için kullanmayı ifade eden “drug re-purposing” patentine başvurduklarını belirterek geliştirecekleri tedavinin hem hastalığın diğer alt türleri hem de farklı nöro-dejeneretif hastalıklar için kullanılabileceğini vurguladı.
ALS hastalığı nedir?
Amyotrofik lateral skleroz ya da ALS, esas olarak istemli kas hareketinin kontrolünden sorumlu sinir hücrelerinin hasarından kaynaklanan nadir bir nörolojik hastalık grubudur. İstemli kaslar çiğneme, yürüme ve konuşma gibi hareketlerin yapılmasında görevlidir. ALS hastalığı ilerleyicidir ve belirtiler zamanla kötüleşme eğilimi gösterir.
ALS Hastalığı, erişkinlik döneminde her yaşta bağlayabilir ancak genelde 40-70 yaş arası görülür.
Kasları hareket ettiren motor nöronların kaybına bağlı olarak kaslarda ilerleyici bir güçsüzlük oluşur.